Onurğa əzələlərinin atrofiyası müalicəsi və müalicəsi haqqında soruşulacaq 4 sual

MəZmun

• 1. 'Həyat keyfiyyəti' müalicəsinin hansı növləri mövcuddur?
• 2. Reçeteli terapiya mənim üçün nə edə bilər?
• 3. SMA üçün bir neçə maraqlı yeni müalicə haqqında eşitdim. Bunlar nədir və onlar mənim üçün əlçatandır?
• 4. Klinik sınaqlar üçün yaxşı namizədəm?
• Çəkmə

Hal-hazırda onurğa əzələlərinin atrofiyası (SMA) üçün müalicə yoxdur, müalicə və müalicə mövcuddur. Bu o deməkdir ki, həyatın ən yaxşı keyfiyyətinə nail olmaq üçün bir çox yol var. SMA olan insanlar mümkün qədər rahat və məhsuldar yaşamaq üçün müalicə və terapiya seçimlərinə etibar edirlər.

Ancaq simptomlarda və şiddətdə bu qədər dəyişkənliklə, özünüzə və ya sevdiyinizə nəyin ən yaxşı olduğunu necə bilirsiniz? Aşağıda vəziyyətinizə uyğun seçimləri təyin etməyə kömək etmək üçün həkiminizə soruşmaq üçün dörd sual verilmişdir.

1. 'Həyat keyfiyyəti' müalicəsinin hansı növləri mövcuddur?

Bəyəndiyiniz şeyləri edə bilmək və fiziki qabiliyyətlərinizə uyğun maraqları araşdırmaq vacibdir. SMA-nın yaratdığı əzələ zəifliyi və atrofiya yalnız fiziki gücə təsir etmir. Onlar nəfəs almaq, udmaq və bəzən danışmaq qabiliyyətinə də ciddi təsir göstərə bilər.

Mümkün qədər aktiv qalmaq SMA inkişafını yavaşlatmaq və həyatın yüksək keyfiyyətini qorumaq üçün çox vacibdir. Fiziki terapiya duruşla kömək edə bilər, birgə hərəkətsizliyin qarşısını alır və güc saxlamağa kömək edə bilər. Dartma məşqləri spazmları azaltmağa və hərəkət və dövran dairəsini yaxşılaşdırmağa kömək edə bilər. İsti tətbiq etmək əzələ ağrısını və sərtliyini müvəqqəti yüngülləşdirə bilər.

SMA irəlilədikcə, danışma, çeynəmə və yutma problemlərinin müalicəsi mövcuddur. Köməkçi qurğular müstəqilliyini qorumağa imkan yaradan SMA gəzmək, danışmaq və yemək olan bir insana kömək edə bilər.

2. Reçeteli terapiya mənim üçün nə edə bilər?

Əzələ ağrısı və spazmlar, hərəkət diapazonunun azalması və çeynəmə, udma və damlama ilə əlaqəli problemlər resept dərmanları ilə müalicə edilə bilər.

Milli Nevroloji Bozukluklar və Döymə İnstitutu, tibb bacınıza baclofen (Gablofen), tizanidin (Zanaflex) və benzodiazepinlər kimi əzələ gevşetici maddələri barədə soruşmağı təklif edir. Botulinum toksini bəzən çənə spazmları və ya damlalar üçün birbaşa tüpürcək vəzilərinə vurulur. Həddindən artıq tüpürcək amitriptilin (Elavil), glikopirrolat (Robinul) və atropin (Atropen) ilə də müalicə oluna bilər.

Depressiya və narahatlıq SMA ilə ortaq olan iki dolayı təsirdir. Bir məsləhətçi və ya terapevt ilə danışmaq bu problemləri həll etmək üçün yaxşı bir yol ola bilər. Bəzi hallarda müvafiq resept dərman dəstəyi bir seçimdir.

3. SMA üçün bir neçə maraqlı yeni müalicə haqqında eşitdim. Bunlar nədir və onlar mənim üçün əlçatandır?

Nusinersen (Spinraza markası ilə satılır) ilk FDA tərəfindən təsdiqlənmiş SMA müalicəsi idi. SMA üçün müalicə deyil, ancaq vəziyyəti yavaşlata bilər. The New England Journal of Medicine-də dərc olunan bir məqalədə bu dərmanı qəbul edənlərin 40 faizinin xəstəliyin irəliləməsinin yavaşladığı bildirilir. Bir çox iştirakçı, dərmanla birlikdə əzələ gücünün yaxşılaşdığını bildirdi.

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma markası ilə satılır) 2019-cu ildə FDA tərəfindən təsdiq edilmişdir. 2 yaşa qədər uşaqlar üçün gen terapiyasıdır. Ən çox yayılmış SMA növlərini müalicə edir. Klinik sınaq iştirakçıları daha yaxşı əzələ hərəkəti və funksiyasını gördülər və sürünərək oturmaq kimi məqamlara nail oldular.

Spinraza və Zolgensma tarixdəki ən bahalı dərmanlar arasındadır. Bununla birlikdə, bu dərmanları əhatə edib etmədiyini araşdırmaq üçün sığorta təminatçınızla əlaqə qura bilərsiniz. İstehsalçıların xəstələrə yardım proqramları vasitəsi ilə maddi yardım ala bilərsiniz.

Spinraza'nın ilkin müalicələri 750.000 dollar qiymətindədir. Sonrakı müalicələr yüz minlərlə dollar əlavə pul qazandıra bilər. Zolgensma'nın birdəfəlik dozası 2.125.000 dollardır.

Müalicə qəbul etməzdən əvvəl, tibb işçiniz bu dərmanlarla əlaqəli bütün potensial faydaları və riskləri anlamağınıza kömək etməlidir.

4. Klinik sınaqlar üçün yaxşı namizədəm?

SMA ilə yaşayan bir çox insan, klinik sınaqlarla maraqlanır, vəziyyətlərinin yaxşılaşacağına və hətta bir müalicəsinə ümid edir. Lakin klinik sınaqlar tez-tez mürəkkəbdir və insanlar ümid etdiklərindən daha az kömək edə bilər. Son hədəf həmişə açıq bazarda mövcud olan effektiv müalicə olsa da, bu, sınaq dərmanlarının əksəriyyəti üçün nəticə vermir.

Əslində, sınaq dərmanlarının əksəriyyəti heç vaxt FDA təsdiqini almır. 2016-cı ildə müstəqil və təsdiqlənmiş bir araşdırma təəccüblü bir tendensiya ortaya çıxardı: sınaq dərmanlarına FDA təsdiqlənməsi 2004-cü ildən bu yana kəskin şəkildə 10 faizə enmişdir. Başqa sözlə, təsdiqlənmək üçün müraciət edən hər 100 dərman üçün, yalnız 10-u bu prosesi həyata keçirir. Buraya SMA-nı müalicə edə biləcək dərmanlar daxildir. Qeyri-kommersiya təşkilatının Cure SMA-ya görə, uğursuzluğun əsas səbəbləri təhlükəsizlik problemləri, effektivliyin olmaması və istehsal məsələləridir.

Məhkəmə prosesində iştirak fərdi qərardır və seçimlərinizi risklərə qarşı diqqətlə nəzərdən keçirməlisiniz. Sağlamlıq təminatçısı sizə uyğun hər hansı bir araşdırmanı tapmaqda kömək edə bilər, ancaq gözləntilərinizi idarə etmək vacibdir. Sınaqların bir qədər alt-üst olma potensialı var, ancaq bilinməyən sağlamlıq üçün təhlükələri var. Çox insan əhəmiyyətli nəticələr görmür.

ABŞ-dakı aktiv sınaqların tam bir kataloqunu ClinicalTrials.gov-da tapa bilərsiniz.

Çəkmə

Bir çox universitet, xəstəxana, biotexnologiya alimləri və kommersiya əczaçılıq şirkətləri SMA müalicəsinin daha yaxşı yollarını axtarırlar. O vaxta qədər seçimlərinizi başa düşmək və müalicənizlə əlaqədar məlumatlı seçim etmək simptomlarınızı idarə etməyə və ən yaxşı həyatınızı yaşamağa kömək edəcək güclü yollar ola bilər.