Myelofibroz üçün müalicə seçimləri

MəZmun

• Miyelofibroz üçün bir müalicə varmı?
• Miyelofibrozun dərmanla müalicəsi
• Qan köçürülməsi
• Kök hüceyrə nəqli
• Cərrahiyyə
• Müalicə yan təsirləri
• Androgen müalicəsi
• Kortikosteroidlər
• İmmunomodulyatorlar
• JAK2 inhibitorları
• Kimyaterapiya
• Splenektomiya
• Kök hüceyrə nəqli
• Klinik sınaqlar
• Təbii vasitələr
• Tədqiqat
• Outlook
• Çəkmə

Myelofibroz (MF), nadir bir xərçəng növüdür, burada çapıq toxumasının meydana gəlməsi sümük iliyinizi kifayət qədər sağlam qırmızı qan hüceyrələri meydana gətirməyə mane olur. Bu, həddindən artıq yorğunluq və qanaxma kimi simptomlara səbəb ola bilər.

MF qanınızdakı az sayda trombositə səbəb ola bilər ki, bu da qanaxma pozğunluğuna səbəb ola bilər. MF olan bir çox insanın genişlənmiş dalağı da var.

Ənənəvi müalicə MF simptomlarını aradan qaldırmaq və dalağınızın ölçüsünü azaltmaq məqsədi daşıyır. Tamamlayıcı terapiya bəzi simptomlarınızı yüngülləşdirə və həyat keyfiyyətinizi yaxşılaşdıra bilər.

MF üçün mövcud müalicə üsullarına daha yaxından baxın.

Miyelofibroz üçün bir müalicə varmı?

Hal-hazırda miyelofibroz xəstəliyini müalicə edən dərmanlar yoxdur. Allogeneik hematopoetik kök hüceyrə transplantasiyası MF-ni müalicə edə bilən və ya MF olan insanların yaşamasını əhəmiyyətli dərəcədə uzatan yeganə müalicədir.

Kök hüceyrə nəqli, sümük iliyindəki anormal kök hüceyrələrin sağlam bir donordan kök hüceyrələrin infuziyası ilə əvəz edilməsini əhatə edir.

Prosedur əhəmiyyətli və potensial həyati təhlükələri var. Ümumiyyətlə yalnız əvvəllər mövcud olan sağlamlıq şərtləri olmayan gənc insanlar üçün tövsiyə olunur.

Miyelofibrozun dərmanla müalicəsi

Doktorunuz, MF simptomlarını və ya ağırlaşmalarını müalicə etmək üçün bir və ya daha çox dərman tövsiyə edə bilər. Buraya anemiya, dalağın genişlənməsi, gecə tərləri, qaşınma və sümük ağrısı daxildir.

MF-ni müalicə etmək üçün dərmanlar daxildir:

• kortikosteroidlər, məsələn prednizon
• eritropoez stimullaşdırıcı maddələr
• danazol kimi androgen müalicəsi
• immünomodülatörler, talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) və pomalidomid (Pomalyst) daxil olmaqla
• hidroksiuriya da daxil olmaqla kemoterapi
• Ruxolitinib (Jakafi) və fedratinib (Inrebic) kimi JAK2 inhibitorları

Ruxolitinib, aralıq və yüksək riskli MF müalicəsi üçün Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən təsdiqlənən ilk dərman. Ruxolitinib, hədəf bir müalicə və JAK2 inhibitorudur. JAK2 genindəki mutasiyalar, MF-nin inkişafı ilə əlaqələndirilmişdir.

Fedratinib (Inrebic), FDA tərəfindən aralıq-2 və yüksək riskli birincil və ya ikincil MF olan böyüklərə müalicə etmək üçün 2019-cu ildə təsdiq edilmişdir. Fedratinib yüksək seçici JAK2 kinaz inhibitorudur. Ruxolitinib ilə müalicəyə cavab verməyən insanlar üçündür.

Qan köçürülməsi

MF səbəbiylə anemiksinizsə, qan köçürməyinizə ehtiyac ola bilər. Mütəmadi olaraq qan köçürülməsi qırmızı qan hüceyrəniz sayını artıra bilər və yorğunluq və asan qanaxma kimi simptomları azaldır.

Kök hüceyrə nəqli

MF qan hüceyrələrini istehsal edən bir kök hüceyrə zədələnəndə inkişaf edir. Yaradan və yara yaradan yetişməmiş qan hüceyrələri istehsal etməyə başlayır. Bu, sümük iliyinizi sağlam qan hüceyrələri istehsalına mane olur.

Bir sümük iliyi nəqli kimi də tanınan bir kök hüceyrə nəqli bu problemi həll edən potensial müalicəvi bir müalicədir. Prosedur üçün yaxşı bir namizəd olub olmadığını müəyyən etmək üçün həkiminiz fərdi riskinizi qiymətləndirməlidir.

Bir kök hüceyrə köçürməsindən əvvəl, kemoterapi və ya radiasiya alacaqsınız. Bu, qalan xərçəng hüceyrələrindən xilas olur və immunitet sisteminizin donor hüceyrələrini qəbul edəcəyi ehtimalı artırır.

Bundan sonra səhiyyə işçiniz sümük iliyi hüceyrələrini bir donordan köçürür. Donorun sağlam kök hüceyrələri sümük iliyinizdə zədələnmiş kök hüceyrələri əvəz edir və sağlam qan hüceyrələri əmələ gətirir.

Kök hüceyrə nəqlləri əhəmiyyətli və potensial həyati təhlükələri daşıyır. Həkimlər ümumiyyətlə yalnız 70 yaşdan kiçik və aralarında mövcud sağlamlıq şəraiti olmayan orta və yüksək riskli MF olan insanlar üçün proseduru tövsiyə edirlər.

Azaldılmış intensivliyin (nonmyeloablative) allojenik kök hüceyrə transplantasiyasının yeni bir növü daha az dozada kemoterapi və radiasiya tələb edir. Yaşlı şəxslər üçün daha yaxşı ola bilər.

Cərrahiyyə

Qan hüceyrələri normal olaraq sümük iliyi tərəfindən istehsal olunur. Bəzən, MF olanlarda qaraciyər və dalaq qan hüceyrələri əmələ gətirir. Bu qaraciyər və dalağın normaldan daha böyük böyüməsinə səbəb ola bilər.

Böyüdülmüş dalaq ağrılı ola bilər. Dərmanlar dalağın ölçüsünü azaltmağa kömək edir. Dərmanlar kifayət deyilsə, həkiminiz dalağınızı çıxartmaq üçün əməliyyat keçirməyi tövsiyə edə bilər. Bu prosedura splenektomiya deyilir.

Müalicə yan təsirləri

Bütün MF müalicələri yan təsirlərə səbəb ola bilər. Həkiminiz bir yanaşma tövsiyə etməzdən əvvəl potensial müalicələrin risklərini və faydalarını diqqətlə ölçəcəkdir.

Yaşadığınız hər hansı bir yan təsir haqqında həkiminizlə danışmaq vacibdir. Doktorunuz, dozunuzu dəyişdirmək və ya yeni bir dərmana keçmək istəyə bilər.

Yaşaya biləcəyiniz yan təsirlər MF müalicənizdən asılıdır.

Androgen müalicəsi

Androgentherapiya qaraciyərin zədələnməsinə, qadınlarda üz tüklərinin böyüməsinə və kişilərdə prostat xərçənginin böyüməsinə səbəb ola bilər.

Kortikosteroidlər

Kortikosteroidlərin yan təsirləri dərman və dozadan asılıdır. Bunlara yüksək təzyiq, mayenin tutulması, çəki artımı və əhval və yaddaş problemləri daxil ola bilər.

Kortikosteroidlərin uzun müddətli risklərinə osteoporoz, sümük qırıqları, yüksək qan şəkəri və infeksiya riskinin artması daxildir.

İmmunomodulyatorlar

Bu dərmanlar ağ qan hüceyrələrinin və trombositlərin sayını artıra bilər. Bu, qəbizlik və əllərinizdə və ayaqlarınızda ciddi bir sensasiya kimi simptomlara səbəb ola bilər. Hamiləlik dövründə də ciddi doğuş qüsurlarına səbəb ola bilərlər.

Doktorunuz, qan hüceyrənizin sayını diqqətlə izləyəcək və riskləri minimuma endirmək üçün bu dərmanları aşağı dozalı bir steroid ilə birlikdə təyin edə bilər.

JAK2 inhibitorları

JAK2 inhibitorlarının ümumi yan təsirləri, trombositlərin azalması və anemiya daxildir. Bunlar ishal, baş ağrısı, başgicəllənmə, ürək bulanması, qusma, baş ağrısı və qanamaya səbəb ola bilər.

Fedratinib, nadir hallarda ensefalopatiya kimi tanınan ciddi və potensial ölümcül beyin ziyanına səbəb ola bilər.

Kimyaterapiya

Kimyaterapiya, saç hüceyrələrini, dırnaq hüceyrələrini və həzm və reproduktiv sistemdəki hüceyrələri daxil edən hüceyrələri sürətlə bölməyə hədəfləyir. Kimyaterapiyanın ümumi yan təsirlərinə aşağıdakılar daxildir:

• yorğunluq
• saç tökülməsi
• dəri və dırnaq dəyişiklikləri
• ürəkbulanma, qusma və iştah itkisi
• qəbizlik
• ishal
• çəki dəyişir
• əhval dəyişir
• döl problemləri

Splenektomiya

Dalağın çıxarılması qan laxtaları da daxil olmaqla infeksiya və qanaxmanın ağırlaşması riskini artırır. Qan laxtaları potensial ölümcül bir vuruşa və ya ağciyər emboliyasına səbəb ola bilər.

Kök hüceyrə nəqli

Donorun immun hüceyrələri sağlam hüceyrələrinizə hücum edərkən sümük iliyi nəqli, bağırsaq-qarşı-qarşıya gələn xəstəlik (GVHD) kimi tanınan bir həyati təhlükəsi yarada bilər.

Həkimlər profilaktik müalicə ilə T-hüceyrələrini donor bağçasından çıxarmaq və bağırsaqdakı T hüceyrələrini sıxışdırmaq üçün dərmanlardan istifadə etməklə qarşısını almağa çalışırlar.

GVHD nəqli sonrası ilk 100 gündə dərinizə, mədə-bağırsaq traktınıza və ya qaraciyərinizə təsir edə bilər. Dəridə döküntülər və blistering, ürək bulanması, qusma, qarın spazmı, iştahsızlıq, ishal və sarılıq da daxil olmaqla simptomlarla qarşılaşa bilərsiniz.

Xroniki GVHD bir və ya bir neçə orqanı əhatə edə bilər və bir kök hüceyrə köçürməsindən sonra ölümün əsas səbəbidir. Semptomlar ağız, dəri, dırnaq, saç, mədə-bağırsaq traktının, ağciyərlərin, qaraciyərin, əzələlərin, oynaqların və ya cinsiyyət orqanlarına təsir göstərə bilər.

Həkiminiz prednizon və ya topikal steroid kremi kimi kortikosteroid qəbul etməyi tövsiyə edə bilər. Kəskin simptomlar üçün ruxolitinib də təyin edə bilərlər.

Klinik sınaqlar

Klinik sınaqlar yeni MF müalicələri axtarmağa davam edir. Tədqiqatçılar yeni JAK2 inhibitorlarını sınaqdan keçirir və ruxolitinibin digər dərmanlarla birləşdirilməsinin MF olan insanlar üçün nəticələri yaxşılaşdıra biləcəyini araşdırırlar.

Bu cür dərman siniflərindən biri də histone deacetylase (HDAC) inhibitorlarıdır. Gen ifadəsində rol oynayırlar və ruxolitinib ilə birləşdirildikdə MF simptomlarını müalicə edə bilər.

Digər sınaqlar antifibrotik agentləri sınaqdan keçirərək, bu dərmanların miyelofibrozda fibrozun qarşısını aldığını və ya əksinə olub olmadığını öyrənir. MF olan insanlarda sümük iliyi fibrozunun və funksiyasının və qan hüceyrələrinin sayının yaxşılaşdırılması üçün öyrənilən telomeraza inhibitoru imetelstatis.

Bir müalicəyə yaxşı cavab vermirsinizsə, klinik sınaqlara qoşulmaq sizə daha yeni müalicələrə giriş imkanı verə bilər. Onlarla klinik sınaq miyelofibroz müalicələrini işə cəlb edir və ya aktiv şəkildə qiymətləndirir.

Təbii vasitələr

Miyelofibroz, tibbi müdaxilə tələb edən xroniki bir xəstəlikdir. Heç bir homeopatik və ya təbii müalicə sübut edilmiş miyelofibroz müalicəsi deyildir. Həmişə otlar və ya əlavələr almadan əvvəl həkiminizdən soruşun.

Qırmızı qan hüceyrə istehsalını dəstəkləyən bəzi qidalar, anemiya riskini və simptomlarını azalda bilər. Əsas xəstəliyi müalicə etmirlər. Aşağıdakı əlavələrdən birini qəbul edib etməməyiniz barədə doktorunuzdan soruşun:

• dəmir
• fol turşusu
• vitamin B-12

Balanslı bir pəhriz yemək və müntəzəm məşqlər etmək stressi azaltmağa və vücudunuzu daha optimal səviyyədə saxlamağa kömək edə bilər.

NUTRIENT sınaq tədqiqatçıları ümid edirlər ki, Aralıq dənizi pəhrizi, qan laxtalanması, anormal qan sayması və miyelofibroz olan insanlarda dalaq riskini azaltmaq üçün bədəndəki iltihabı azalda bilər. Aralıq dənizi pəhrizi zeytun yağı, qoz-fındıq, paxlalı bitkilər, tərəvəz, meyvə, balıq və bütün taxıl məhsulları daxil olmaqla təzə, iltihab əleyhinə qidalarla zəngindir.

Bir laboratoriya araşdırması, danshen və ya qırmızı adaçayı olaraq bilinən ənənəvi Çin bitki müalicəsini təklif etdi (Salvia miltiorrhiza dəstəsi) nəzəri olaraq miyelofibroz üçün siqnal yollarına təsir göstərə bilər. Ot insanlarda öyrənilməmişdir və FDA tərəfindən təhlükəsizlik və effektivlik baxımından qiymətləndirilməmişdir. Hər hansı bir əlavəni sınamadan əvvəl mütləq həkiminizlə danışın.

Tədqiqat

İki dərman artıq erkən mərhələdə klinik sınaqdan keçib və artıq III mərhələ klinik sınaqdadır. Pacritinib, JAK2 və IRAK1 üçün spesifikliyi olan oral bir kinaz inhibitorudur. Momelotinib, III mərhələdə tədqiqatda ruxolitinib ilə müqayisə ediləcək bir JAK1, JAK2 və ACVR1 inhibitorudur.

İnterferon-alfa artıq MF ilə insanları müalicə etmək üçün istifadə edilmişdir. Sümük iliyi tərəfindən qan hüceyrələrinin istehsalını azalda biləcəyi göstərilmişdir. Onun uzunmüddətli təhlükəsizliyini və effektivliyini təyin etmək üçün daha çox araşdırma aparmaq lazımdır.

Imetelstat, JAK inhibitorlarının işləmədiyi aralıq-2 və ya yüksək riskli MF fərdləri üçün II fazada bir telomeraza inhibitorudur. Agent daha böyük klinik araşdırmalara ehtiyac duysa da, ümidverici nəticələr göstərdi.

Outlook

Miyelofibroz ilə dünyagörüşünün və sağ qalmağın proqnozlaşdırılması çətin ola bilər. Bir çox insan illərlə heç bir simptom yaşamadan MF-yə sahibdir.

Survival, aşağı riskli, orta riskli və ya yüksək riskli olmasına baxmayaraq MF növündən asılı olaraq dəyişir.

Bir araşdırmada, aşağı riskli MF olan insanların, ümumi əhali olaraq diaqnoz qoyulduqdan sonra 5 il yaşama ehtimalı olduğu və bunun ardından sağ qalmağın azaldığı bildirildi. Yüksək riskli MF olan insanların diaqnoz qoyulduqdan sonra yeddi il qədər yaşadığı müəyyən edildi.

Potensial olaraq MF-ni müalicə edə biləcək yeganə müalicə seçimi bir kök hüceyrə köçürməsidir. Bəzi araşdırmalar, yaxınlarda təsdiqlənmiş ruxolitinib də daxil olmaqla dərmanların bir neçə il yaşamasını uzada biləcəyini göstərir. Bir çox klinik sınaq, potensial MF müalicəsini öyrənməyə davam edir.

Çəkmə

Bir sıra MF müalicəsi simptomları aradan qaldırmaqda və həyat keyfiyyətinizi yaxşılaşdırmaqda təsirli olur.

İmmunomodülatörler, JAK2 inhibitorları, kortikosteroidlər və androgen müalicələri də daxil olmaqla dərmanlar simptomları idarə etməyə kömək edir. Ayrıca, kemoterapi, qan köçürmə və ya splenektomiya tələb oluna bilər.

Semptomlarınız haqqında doktorunuzla danışın və yeni bir dərman və ya əlavə dərman almağı düşünürsünüzsə hər zaman bildirin.