Mütəxəssisdən soruş: Myelofibroz üçün irəliləyişlər və klinik sınaqlar

MəZmun

• Miyelofibroz üçün son və davam edən hansı klinik araşdırmalar baş verir?
• Miyelofibrozun idarə olunması və ya müalicəsi üçün son bir tədqiqat nailiyyətləri varmı?
• Kimsə iştirak etmək üçün miyelofibroz klinik sınaqlarını harada və necə tapa bilər?
• Miyelofibrozun müalicəsi üçün hazırkı müalicə nə dərəcədə uğurlu olmuşdur?
• Klinik sınaqda iştirak etmək üçün hər hansı bir risk varmı?
• Miyelofibrozun inkişafının qarşısını almağın ən yaxşı yolları hansılardır?
• Miyelofibroz üçün bir müalicə varmı?

Miyelofibroz üçün son və davam edən hansı klinik araşdırmalar baş verir?

Miyelofibrozun araşdırılması üçün çox fəal vaxtdır. Bir neçə il əvvəl JAKARTA və JAKARTA2 sınaqları, selektiv JAK2 inhibitoru fedratinib ilə dalağın büzülməsi və simptomların yaxşılaşdığını bildirdi.

Bu yaxınlarda, PERSIST sınaq multikinaz inhibitoru pakritinib üçün effektivliyini nümayiş etdirdi. Bu həyəcan verici dərman üçün III mərhələ fəal işə cəlb olunur. SIMPLIFY sınağı JAK1 / JAK2 inhibitoru anaelotinib üçün həvəsləndirici nəticələr göstərdi.

Davam edən onlarla klinik araşdırma, yeni təyin olunmuş dərmanlara ya tək ya da miyelofibroz üçün artıq təsdiqlənmiş dərmanlarla birlikdə baxır. İnşallah davam edən tədqiqat işləri başa çatdıqca bu xəstəliyi müalicə etmək üçün alətlər qutumuzda daha çox vasitə var.

Miyelofibrozun idarə olunması və ya müalicəsi üçün son bir tədqiqat nailiyyətləri varmı?

Tamamilə. Həkimlər 2011-ci ildə Jakafi'nin (ruxolitinib) təsdiqlənməsindən bəri miyelofibrozun müalicəsində JAK2 inhibisyonunun əhəmiyyətini bildilər.

JAK2 inhibitoru Inrebic (fedratinib), ara-2 və ya yüksək riskli miyelofibroz üçün keçən il təsdiq edilmişdir. İndi onu əvvəlcədən və ya Cakafidə irəlilədikdən sonra istifadə edə bilərik.

Pacritinib başqa bir çox həyəcan verici bir dərmandır. Sümük iliyini sıxmadığı üçün trombosit sayı çox olan xəstələrdə istifadə edə bilərik. Bu, müalicə seçimlərini məhdudlaşdıra bilən miyelofibroz xəstələrində ümumi bir tapıntıdır.

Kimsə iştirak etmək üçün miyelofibroz klinik sınaqlarını harada və necə tapa bilər?

Bir sınaqda iştirak etməyin ən asan və ən yaxşı yolu həkiminizdən soruşmaqdır. Xəstəliyin növünə və mərhələsinə ən uyğun olacağını görmək üçün onlarca sınaq keçirə bilərlər. Sınaq doktorunuzun ofisində olmadıqda, sınaq təklif edən bir mərkəzə müraciət etməyi əlaqələndirə bilərlər.

Clinicaltrials.gov, bütün mövcud klinik sınaqların siyahısını təqdim edən Milli Səhiyyə İnstitutları tərəfindən qorunan bir verilənlər bazasıdır. Hər kəsin nəzərdən keçirməsi açıqdır və asanlıqla axtarıla bilər. Bununla birlikdə, tibbi məlumatı olmayan insanlar üçün çaşqın ola bilər.

Xəstə vəkillik qrupları da klinik araşdırmalar da daxil olmaqla bir sıra mövzular üçün əla mənbələrdir. MPN Təhsil Vəqfinə və ya MPN Advocacy & Education International-a baxın.

Miyelofibrozun müalicəsi üçün hazırkı müalicə nə dərəcədə uğurlu olmuşdur?

Myelofibrozun idarə edilməsi son 10 ildə çox böyük bir yol keçdi. Genomik analizlər risk qiymətləndirmə sistemimizi düzəltməyə kömək etdi. Bu həkimlərə bir sümük iliyi transplantasından kimin daha çox faydalanacağını təyin etməyə kömək edir.

Effektiv miyelofibroz dərmanlarının siyahısı artır. Bu dərmanlar xəstələrə daha az simptom və daha yaxşı həyat keyfiyyəti ilə daha uzun yaşamağa kömək edir.

Hələ uzun yolumuz var. İnşallah cari və gələcək tədqiqatlar miyelofibrozlu insanlar üçün nəticələrini daha da yaxşılaşdırmaq üçün bizə daha da təsdiqlənmiş müalicə və daha yaxşı müalicə birləşmələrini gətirəcəkdir.

Klinik sınaqda iştirak etmək üçün hər hansı bir risk varmı?

Hər tibbi müalicənin riskləri və faydaları var. Klinik sınaqlar istisna deyil.

Klinik sınaqlar çox vacibdir. Bunlar həkimlərin yeni və təkmilləşdirilmiş xərçəng müalicələrini kəşf etməyin yeganə yoludur. Sınaqlarda olan xəstələr ən yaxşı qayğı idarəsini alırlar.

Hər fərdi iş üçün risklər fərqlidir. Bunlara araşdırılan dərmanın xüsusi yan təsirləri, terapiyanın faydası olmaması və plasebo təyin edilməsi aid edilə bilər.

Bir klinik sınaqdan keçmək üçün məlumatlı bir razılıq imzalamalısınız. Bu tədqiqat qrupu ilə uzun bir prosesdir. Sağlamlıq qrupu sizin üçün bütün riskləri və faydaları hərtərəfli nəzərdən keçirəcək və izah edəcəkdir.

Miyelofibrozun inkişafının qarşısını almağın ən yaxşı yolları hansılardır?

Həqiqətən xəstəliyin inkişafına necə təsir göstərə biləcəyimiz hələ məlum deyil. COMFORT sınaqlarından toplanmış məlumatların uzun müddətli təqib edilməsi, Jakafi ilə müalicənin o zaman mövcud olan ən yaxşı terapiya ilə müqayisədə ümumi sağ qalmağı iki qat artıra biləcəyini göstərir.

Bu tapıntı bir qədər mübahisəlidir. Yaşamaq üçün fayda gecikmiş inkişafdan və ya dalağın büzülməsindən sonra yaxşılaşdırılmış qidalanma kimi digər faydalardan qaynaqlandığı aydın deyil.

Miyelofibroz üçün bir müalicə varmı?

Uzunmüddətli xəstəliklərə nəzarət üçün ən yaxşı şans, kök hüceyrə nəqli olaraq da bilinən bir sümük iliyi nəqlidir. Bəzi xəstələri müalicə etmək kimi görünür. Əminliklə proqnoz vermək çətindir.

Transplantasiya yüksək riskli, yüksək mükafatlı bir seçimdir. Yalnız prosesin sərtliyinə tab gətirə bilən bəzi xəstələr üçün uyğundur. Doktorunuz, bir sümük iliyi nəqli sizin üçün uyğun bir seçim olub olmadığını məsləhət görə bilər və məsləhət üçün təcrübəli transplantasiya qrupuna müraciət etməyi əlaqələndirir.

İvy Altomare, MD, Duke Universitetində tibb üzrə dosent və Duke Xərçəng Şəbəkəsinin tibb direktorunun köməkçisi. Kənd icmalarında onkoloji və hematoloji klinik sınaqlardan xəbərdarlığın artırılması və əldə edilməsinə bir klinik diqqəti olan bir mükafat qazanan müəllimdir.