Gen terapiyası: nədir, necə edilir və nələri müalicə etmək olar

MəZmun

• Necə edilir
• CRISPR üsulu
• Avtomobil T-Hüceyrə Texnikası
• Gen terapiyasının müalicə edə biləcəyi xəstəliklər
• Xərçəngə qarşı gen terapiyası

Gen terapiyası və ya gen düzəlişi olaraq da bilinən gen terapiyası, genləri dəyişdirməklə genetik xəstəliklər və xərçəng kimi kompleks xəstəliklərin müalicəsi və qarşısının alınmasında faydalı ola biləcək bir sıra metodlardan ibarət yenilikçi bir müalicədir.

Genlər, irsiyyətin əsas vahidi olaraq təyin edilə bilər və müəyyən bir nükleik turşu ardıcıllığından, yəni DNT və RNT-dən ibarətdir və insanın xüsusiyyətləri və sağlamlığı ilə əlaqəli məlumatlar daşıyır. Beləliklə, bu cür müalicə xəstəliyə məruz qalan hüceyrələrin DNT-sində dəyişikliklərə səbəb olmaq və zədələnmiş toxumaları tanımaq və aradan qaldırılmasını təşviq etmək üçün bədənin müdafiəsini aktivləşdirməkdən ibarətdir.

Bu şəkildə müalicə edilə bilən xəstəliklər, digər degenerativ və ya genetik xəstəliklər arasında, xərçəng, otoimmün xəstəliklər, şəkərli diabet, kistik fibroz kimi DNT-də bəzi dəyişiklikləri ehtiva edən xəstəliklərdir, lakin bir çox halda hələ inkişaf mərhələsindədirlər testlər.

Necə edilir

Gen terapiyası xəstəliklərin müalicəsi üçün dərman əvəzinə genlərin istifadəsindən ibarətdir. Xəstəliyin pozduğu toxumanın genetik materialını normal olan başqa biri ilə dəyişdirərək edilir. Hal-hazırda, gen terapiyası iki molekulyar texnika, CRISPR texnikası və Car T-Cell texnikası istifadə edilərək həyata keçirilmişdir:

CRISPR üsulu

CRISPR texnikası, DNT-nin xəstəliklərlə əlaqəli spesifik bölgələrini dəyişdirməkdən ibarətdir. Beləliklə, bu texnika, genlərin spesifik yerlərdə, dəqiq, sürətli və daha ucuz bir şəkildə dəyişdirilməsinə imkan verir. Ümumiyyətlə, texnika bir neçə addımda həyata keçirilə bilər:

• Hədəf genləri və ya ardıcıllıqlar da adlandırıla bilən spesifik genlər müəyyən edilir;
• Müəyyənləşdirildikdən sonra elm adamları hədəf bölgəni tamamlayan "bələdçi RNT" ardıcıllığı yaradır;
• Bu RNT, hədəf DNA ardıcıllığını kəsərək işləyən Cas 9 zülalı ilə birlikdə hüceyrəyə yerləşdirilir;
• Daha sonra əvvəlki ardıcıllığa yeni bir DNT ardıcıllığı daxil edilir.

Genetik dəyişikliklərin əksəriyyəti somatik hüceyrələrdə yerləşən genləri, yəni nəsildən-nəslə ötürülməyən genetik material ehtiva edən hüceyrələri əhatə edir və dəyişikliyi yalnız o insana məhdudlaşdırır. Bununla birlikdə, CRISPR texnikasının toxum hüceyrələrində, yəni yumurtada və ya sperma üzərində aparıldığı tədqiqat və təcrübələr ortaya çıxdı, bu da texnikanın tətbiqi və insanın inkişafında təhlükəsizliyi ilə bağlı bir sıra suallar yaratdı. .

Texnikanın və gen redaktəsinin uzunmüddətli nəticələri hələ məlum deyil. Alimlər, insan genləri ilə manipulyasiyanın bir insanı spontan mutasiyaların meydana gəlməsinə daha həssas edə biləcəyinə və bunun immunitet sisteminin aşırı aktivləşməsinə və ya daha ciddi xəstəliklərin ortaya çıxmasına səbəb ola biləcəyinə inanırlar.

Spontan mutasiyalar və dəyişmənin gələcək nəsillər üçün ötürülmə ehtimalı ətrafında fırlanacaq genlərin düzəldilməsinə dair müzakirələrə əlavə, prosedurun etik məsələsi də geniş müzakirə olundu, çünki bu metod körpənin körpəsini dəyişdirmək üçün də istifadə edilə bilər. göz rəngi, boy, saç rəngi və s. kimi xüsusiyyətlər.

Avtomobil T-Hüceyrə Texnikası

Car T-Cell texnikası artıq ABŞ, Avropa, Çin və Yaponiyada istifadə olunur və bu yaxınlarda Braziliyada lenfoma müalicəsində istifadə olunur. Bu üsul, şiş hüceyrələrinin bədəndən asanlıqla tanınması və xaric olması üçün immunitet sistemini dəyişdirməkdən ibarətdir.

Bunun üçün şəxsin müdafiə T hüceyrələri çıxarılır və kimerik antigen reseptoru kimi tanınan CAR genini hüceyrələrə əlavə edərək genetik materialları idarə olunur. Gen əlavə edildikdən sonra hüceyrələrin sayı artır və kafi sayda hüceyrə yoxlanıldığı andan və şişin tanınması üçün daha uyğunlaşmış strukturların olduğu andan etibarən insanın immun sisteminin pisləşməsi və daha sonra inyeksiya baş verir. CAR geni ilə dəyişdirilmiş müdafiə hüceyrələri.

Beləliklə, şiş hüceyrələrini daha asan tanımağa başlayan və bu hüceyrələri daha təsirli şəkildə aradan qaldırmağa qadir olan immunitet sisteminin aktivləşməsi var.

Gen terapiyasının müalicə edə biləcəyi xəstəliklər

Gen terapiyası hər hansı bir genetik xəstəliyin müalicəsi üçün perspektivlidir, lakin yalnız bəziləri üçün onsuz da edilə bilər və ya test mərhələsindədir. Məsələn, kistik fibroz, anadangəlmə korluq, hemofiliya və oraq hüceyrə anemiyası kimi genetik xəstəliklərin müalicəsi məqsədi ilə genetik redaktə tədqiq edilmişdir, lakin daha ciddi və mürəkkəb xəstəliklərin qarşısının alınmasına kömək edə biləcək bir metod kimi də qəbul edilmişdir. Məsələn, xərçəng, ürək xəstəliyi və HİV infeksiyası kimi.

Xəstəliklərin müalicəsi və qarşısının alınması üçün daha çox öyrənilməsinə baxmayaraq, genlərin düzəlişləri bitkilərdə də tətbiq oluna bilər, beləliklə iqlim dəyişikliyinə daha dözümlü və parazitlərə və pestisidlərə qarşı daha davamlı olacaqlar və daha qidalandırıcı olmaq məqsədi daşıyan qidalarda. .

Xərçəngə qarşı gen terapiyası

Xərçəng müalicəsi üçün gen terapiyası artıq bəzi ölkələrdə həyata keçirilir və xüsusən lösemiya, lenfoma, melanoma və ya sarkoma halları üçün xüsusilə göstərilir. Bu tip terapiya əsasən şiş hüceyrələrini tanımaq və onları aradan qaldırmaq üçün bədənin müdafiə hüceyrələrini aktivləşdirməkdən ibarətdir ki, bu da xəstənin bədəninə genetik cəhətdən dəyişdirilmiş toxumaların və ya virusların vurulması yolu ilə həyata keçirilir.

Gələcəkdə gen terapiyasının daha təsirli olacağına və xərçəngə qarşı hazırkı müalicələrin yerini alacağına inanılır, lakin hələ də bahalı olduğundan və qabaqcıl texnologiya tələb olunduğuna görə tercihen kimyəvi terapiya, radioterapiya ilə müalicəyə cavab verməyən hallarda göstərilir. və cərrahiyyə.